BPN14770 CAS 1606974-33-7

BPN14770 CAS 1606974-33-7là chất ức chế allosteric chọn lọc của phosphodiesterase 4D (PDE4D), với giá trị IC50 là 7,8 nM đối với PDE4D7 và 7,4 nM đối với PDE4D3. Zatolmilast là một ứng cử viên nghiên cứu trong giai đoạn lâm sàng then chốt trên toàn cầu, được thiết kế đặc biệt để giải quyết hội chứng Fragile X, một chứng rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp.

Là bộ điều biến dị lập thể có tính chọn lọc cao đầu tiên trên thế giới nhắm vào PDE4D, chức năng cốt lõi của nó nằm ở việc điều chỉnh chính xác đường dẫn tín hiệu adenosine monophosphate (cAMP) nội bào. Bằng cách ức chế đặc biệt hai dạng đồng phân PDE4D3 và PDE4D7, nó làm tăng nồng độ cAMP nội bào một cách hiệu quả, từ đó kích hoạt đường dẫn tín hiệu CREB xuôi dòng, thúc đẩy quá trình tổng hợp và giải phóng yếu tố dinh dưỡng thần kinh có nguồn gốc từ não (BDNF), sửa chữa các kết nối khớp thần kinh bị hư hỏng ở cấp độ phân tử, tăng cường độ dẻo của khớp thần kinh trong não và cải thiện một cách có hệ thống các chức năng nhận thức, ngôn ngữ và thần kinh. Hội chứng Fragile X, nguyên nhân hàng đầu gây ra thiểu năng trí tuệ di truyền và rối loạn phổ tự kỷ, từ lâu đã thiếu các chương trình can thiệp có mục tiêu. Zatormilast, với cơ chế hoạt động độc đáo, được kỳ vọng sẽ lấp đầy khoảng trống này.